Rétinites : nouvelle avancée de la thérapie génique

Si l'expérience couronnée de succès a été réalisée sur des chiens, elle ouvre incontestablement des perspectives prometteuses chez l'homme.

 

C'est un nouveau pas marquant dans la jeune histoire de la thérapie génique. Objectif, guérir ou empêcher une pathologie de la rétine, d'origine génétique, qui conduit à la cécité. Des chercheurs américains, principalement de l'université de Floride et de celle de Pennsylvanie, ont ainsi réussi, chez des chiens porteurs de l'anomalie génétique causant la rétinite pigmentaire, à empêcher son apparition et même à redonner la vue à certains animaux (publié dans les Proceedings of the National Academy of Sciences).

La rétinite pigmentaire, l'une des plus répandues des affections de la rétine conduisant à une perte de la vue, chez l'homme et le chien, bien que de manière moins fréquente, est due à un gène défectueux (le RPGR) qui empêche les deux types de cellules de la rétine (les cônes et les bâtonnets) de bien fonctionner. Leurs photorécepteurs connaissent des pannes de manière très précoce. Les humains -masculins - qui en sont atteints perdent généralement d'abord la vision nocturne pendant l'enfance, puis la cécité va progressivement gagner du terrain pour devenir totale.

Les cellules sont redevenues normales

Dans leur expérience, les chercheurs ont voulu donner aux cellules de la rétine la bonne version du gène en cause. Pour cela, il leur fallait un «véhicule» capable de transporter les bonnes informations dans les cellules rétiniennes. C'est un virus génétiquement modifié pour être inoffensif et incapable de se diviser qui a été utilisé. On lui a également attaché la bonne copie du gène altéré. Puis une injection a été faite dans les rétines des animaux malades.

«Toutes les caractéristiques anormales de la maladie ont été corrigées suite au traitement», raconte ainsi William Beltran, l'un des chercheurs de l'équipe. «Nous avons été ravi de constater que les cellules traitées étaient devenues parfaitement normales», se réjouit Gustavo Aguirre, autre membre de l'équipe. Une deuxième anomalie génétique du même gène a aussi pu être traitée de cette manière. Et l'équipe avait déjà eu des résultats positifs pour deux autres types différents d'altération de la rétine.

La similitude biologique entre les chiens et les hommes, en terme d'anatomie, de physiologie, de caractéristiques de cette pathologie laisse espérer qu'un pas important a été franchi. D'autant que d'autres maladies de la rétine, également d'origine génétique, font déjà l'objet d'études expérimentales. Ainsi, soutenu par les fonds récoltés par le Téléthon, l'équipe du professeur Michel Weber, chef du service d'ophtalmologie du CHU de Nantes, teste actuellement un protocole de thérapie génique sur des patients atteints d'une autre rétinite, l'amaurose congénitale de Leber. L'objectif de l'essai est «d'évaluer l'innocuité d'une seule administration d'un médicament expérimental dans un seul œil, chez les patients adultes et enfants souffrant d'une dystrophie rétinienne liée à une déficience du gène RPE65», annonce l'équipe. Résultat dans un peu moins d'un an.

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