L'Europe autorise la première thérapie génique (le figaro.fr)

La Commission européenne a donné le feu vert à la commercialisation d'un coûteux traitement génétique contre une maladie rare.

Les autorités européennes ont donné, pour la première fois en Occident, leur accord à la commercialisation d'une thérapie génique, une nouvelle étape dans le développement de ces nouvelles biotechnologies très coûteuses.

Le feu vert officiel de la Commission européenne ouvre la voie au lancement, sans doute l'été prochain, du traitement du déficit en lipoprotéine lipase, une déficience génétique extrêmement rare puisqu'elle ne touche pas plus d'une ou deux personnes sur un million.

Ce traitement, le Glybera, développé par le laboratoire uniQure, basé à Amsterdam, pourrait coûter environ 1,2 million d'euros par patient, ce qui constituerait un nouveau record.

Joern Aldag, le directeur général d'uniQure, a justifié ce prix élevé par le fait que la thérapie génique restaurait définitivement la fonction naturelle concernée et ne se contentait pas d'apporter un remède temporaire. Le traitement remplace en effet le gène défectueux en introduisant dans l'organisme un nouveau gène fonctionnel, par l'intermédiaire d'un virus.

Au moins 250.000 euros par an5a8af566-273b-11e2-9da2-88d9353874c5-493x328.jpg

Les patients souffrant de déficit en lipoprotéine lipase sont incapables de dégrader les particules de graisse qui s'accumulent dans leur sang, ce qui peut conduire à des inflammations graves, voire mortelles, du pancréas.

Le Glybera avait reçu en juillet une recommandation favorable de l'Agence européenne du médicament. Sa commercialisation pourrait débuter au second semestre de l'an prochain.

Joern Aldag a précisé qu'uniQure avait entamé les discussions avec plusieurs États sur la tarification du traitement, qui devrait varier selon les pays: certains pourraient opter pour un paiement unique alors que d'autres sont davantage intéressés par un étalement du coût global sur plusieurs années, qui impliquerait sans doute un versement de l'ordre de 250.000 euros par an pendant cinq ans.

Un tel tarif placerait le Glybera sur le même plan que des thérapies enzymatiques de substitution développées pour d'autres maladies rares, comme le Cerezyme mis au point par Genzyme, filiale de Sanofi, pour le traitement de la maladie de Gaucher.

UniQure se prépare parallèlement à demander l'homologation du Glybera aux États-Unis, au Canada et dans plusieurs autres pays.

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